INVESTIGATEUR: Dr Pablo Berlanga

CENTRE: Gustave Roussy

Introduction

Pour les enfants et adolescents atteints d’un cancer métastatique ou en rechute, les possibilités d’intégrer un essai clinique peuvent être limitées. Dans certaines situations, les médecins ont recours à des traitements innovants en accès compassionnel, c’est-à-dire en dehors d’un essai clinique classique.

Jusqu’à récemment, les informations concernant ces traitements restaient dispersées entre les différents hôpitaux. Sans registre commun, il est difficile d’évaluer de manière structurée leur sécurité, leur efficacité potentielle et la façon dont ces données pourraient contribuer au développement de futurs essais.

Le projet

SACHA International développe un registre international des traitements innovants utilisés en accès compassionnel chez des enfants et adolescents atteints de cancer. L’objectif est de structurer ces données afin de mieux évaluer la sécurité et les signaux d’activité des traitements utilisés en dehors des essais cliniques et d’améliorer la conception des futures études.

Avancées récentes

Le document 2026 indique que plus de 900 patients avaient été inclus depuis le début du financement Fight Kids Cancer, dont 358 nouvelles inclusions en 2025 provenant de sept pays.

INVESTIGATEUR: Dr Samuel Abbou

CENTRE: Gustave Roussy

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2023

Introduction

Les tumeurs cérébrales figurent parmi les cancers solides les plus agressifs chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte. Pour certaines formes, notamment lorsqu’elles résistent aux traitements ou récidivent, les options thérapeutiques restent très limitées.

Certaines de ces tumeurs présentent des anomalies dans les mécanismes de réparation de l’ADN. Cette fragilité biologique ouvre la possibilité d’utiliser des traitements qui empêchent les cellules cancéreuses de réparer les dommages causés à leur ADN et pourraient ainsi renforcer l’effet de certaines chimiothérapies.

Le projet

PATOI étudie de nouvelles combinaisons de traitement pour des tumeurs cérébrales pédiatriques résistantes ou en rechute. La version initiale du projet associait un inhibiteur de PARP, le niraparib, à l’irinotécan dans le cadre de l’essai international AcSé-ESMART.

Avancées récentes

À la suite d’un changement de partenaire pharmaceutique, le protocole a été reformulé autour d’un nouvel inhibiteur de PARP conçu pour mieux atteindre le cerveau et d’un programme plus large d’associations thérapeutiques. Le document indique que le recrutement n’avait pas encore commencé.

INVESTIGATEUR: Dr Jordane Chaix

CENTRE: CHU de Bordeaux

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2023

Introduction

Le sarcome d’Ewing est un cancer rare qui touche principalement les enfants et les adolescents. Lorsque la maladie récidive ou résiste aux traitements standards, le pronostic reste défavorable et de nouvelles approches sont nécessaires.

Des traitements ciblant la protéine IGF-1R ont déjà montré des réponses prometteuses chez certains patients, mais leur développement a été limité par l’absence de biomarqueurs fiables permettant d’identifier ceux qui pourraient réellement en bénéficier. BioESMART explore une stratégie visant à mieux cibler cette voie tout en améliorant la sélection des patients.

Le projet

BioESMART explore une nouvelle stratégie thérapeutique dans le sarcome d’Ewing reposant sur l’istiratumab, un anticorps bispécifique capable de bloquer simultanément IGF-1R et HER3. Le projet associe cette approche à un important programme de recherche translationnelle destiné à identifier les biomarqueurs permettant de sélectionner les patients les plus susceptibles d’en bénéficier.

Avancées récentes

L’équipe a analysé les données biologiques et moléculaires de plus de 600 patients issus d’études précédentes et a rassemblé des échantillons historiques afin de comparer les caractéristiques des patients répondeurs et non-répondeurs. Les premiers résultats de laboratoire ont également été présentés à l’AACR 2025.

NVESTIGATEUR: Dr Mathieu Simonin

CENTRE: Hôpital Armand-Trousseau

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2023

Introduction

Le lymphome de Hodgkin chez l’enfant et l’adolescent se guérit aujourd’hui dans la grande majorité des cas. L’un des enjeux majeurs est désormais de conserver cette efficacité tout en réduisant les conséquences à long terme de la chimiothérapie et de la radiothérapie.

Les examens d’imagerie et les critères cliniques permettent de suivre la maladie, mais ils ne prédisent pas toujours avec suffisamment de précision quels patients peuvent recevoir un traitement moins intensif ou lesquels présentent un risque plus important de rechute. Une méthode de suivi plus précise et moins invasive pourrait aider à mieux personnaliser la prise en charge.

Le projet

EurHOLY étudie l’utilisation de l’ADN tumoral circulant présent dans le sang comme outil de suivi du lymphome de Hodgkin chez l’enfant et l’adolescent. Le projet vise notamment à mieux évaluer le risque, suivre la réponse au traitement, détecter plus tôt certaines rechutes et réduire, lorsque cela est possible, l’exposition à des traitements ou examens inutiles.

INVESTIGATEUR: Dr Jacques Grill

CENTRE: Gustave Roussy

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2024

Introduction

Les tumeurs cérébrales pédiatriques, notamment les gliomes diffus de la ligne médiane, restent parmi les cancers de l’enfant les plus difficiles à traiter. Alors que l’immunothérapie a transformé la prise en charge de plusieurs cancers, son impact reste encore limité dans ces tumeurs.

L’un des obstacles est la difficulté de mener des essais suffisamment grands et coordonnés pour des maladies rares. Pour obtenir des résultats solides, il est nécessaire de réunir des centres spécialisés et des patients de plusieurs pays au sein d’une infrastructure commune.

Le projet

ELICIT est une plateforme internationale conçue pour faciliter de grands essais cliniques d’immunothérapie dans les tumeurs cérébrales pédiatriques. Elle doit permettre d’évaluer des stratégies telles que les cellules CAR-T, les virus oncolytiques ou différentes combinaisons d’immunothérapie au sein d’un réseau européen structuré.

Avancées récentes

La structure du consortium, son comité de coordination et les procédures communes entre centres ont été mis en place. Le premier essai issu de la plateforme, RILVEGLIO, a également été préparé.

INVESTIGATEUR: Dr Florent Ginhoux

CENTRE: Gustave Roussy

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2024

Introduction

Le gliome diffus de la ligne médiane est l’une des tumeurs cérébrales pédiatriques les plus difficiles à traiter. Sa localisation rend souvent la chirurgie impossible et les traitements disponibles restent peu efficaces.

L’immunothérapie a encore donné peu de résultats dans ces tumeurs. L’une des difficultés est que les modèles de laboratoire classiques ne reproduisent pas suffisamment l’environnement réel de la tumeur, notamment les interactions avec les cellules immunitaires qui peuvent influencer sa croissance et sa résistance aux traitements.

Le projet

MiMiC-Kids développe des modèles 3D dérivés de cellules de patients afin de reproduire au laboratoire l’environnement des gliomes diffus de la ligne médiane, y compris certaines cellules immunitaires. Ces « avatars de patients » permettent d’étudier pourquoi certaines stratégies d’immunothérapie fonctionnent ou échouent et de tester de nouvelles approches.

Avancées récentes

L’équipe a déjà développé des modèles issus de cinq patients et observe des différences de réponse selon les modèles, renforçant l’intérêt d’une approche personnalisée.

INVESTIGATEUR: Dr Eddie Pasquier

CENTRE: Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2024

Introduction

Le médulloblastome est l’une des tumeurs cérébrales malignes les plus fréquentes chez l’enfant. La radiothérapie joue un rôle essentiel dans le traitement, mais l’irradiation d’un cerveau en développement peut entraîner des séquelles durables, notamment sur l’apprentissage, la motricité, l’audition ou le système hormonal.

Dans les formes les plus agressives, la maladie peut également récidiver malgré un traitement intensif. Il est donc nécessaire de trouver des moyens de rendre la radiothérapie plus efficace contre la tumeur tout en limitant autant que possible les dommages aux tissus sains.

Le projet

RADIO-MEDSCREEN cherche à améliorer la radiothérapie du médulloblastome tout en limitant ses effets à long terme. Le projet combine un criblage de médicaments et une analyse génétique afin d’identifier les facteurs qui rendent certaines cellules tumorales résistantes à la radiation.

Avancées récentes

Une collection de 212 médicaments a été préparée et testée. Le document indique qu’environ un médicament sur cinq a montré une meilleure activité lorsqu’il était associé à la radiation. L’équipe a également préparé la partie génétique du programme.

INVESTIGATEUR: Dr Michael Reber

CENTRE: INSERM / Strasbourg

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2024

Introduction

Les progrès du traitement des tumeurs cérébrales permettent aujourd’hui à davantage d’enfants de survivre à leur maladie, mais certains conservent des séquelles importantes. La perte d’une partie du champ visuel peut affecter durablement la lecture, les déplacements, l’autonomie et la vie scolaire ou sociale.

Cette perte de vision est souvent considérée comme irréversible et il existe actuellement peu de solutions pour aider les jeunes concernés à récupérer une partie de leurs capacités visuelles. REVIIH-BT explore une approche de rééducation spécialement conçue pour répondre à ce besoin.

Le projet

REVIIH-BT développe une rééducation visuelle à domicile basée sur la réalité virtuelle pour des jeunes ayant perdu une partie de leur champ visuel après une tumeur cérébrale. Le programme combine des stimuli visuels et sonores synchronisés et doit être évalué chez 100 jeunes âgés de 10 à 25 ans dans huit pays européens.

Avancées récentes

L’application de réalité virtuelle et le protocole clinique ont été préparés. Un nouveau casque compatible avec les besoins techniques a été validé après l’arrêt de fabrication du dispositif initial. Le recrutement n’avait pas encore commencé dans le document fourni.

INVESTIGATRICE: Dre Véronique Minard-Colin

CENTRE: Gustave Roussy

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2025

Introduction

Le lymphome B non hodgkinien chez l’enfant et l’adolescent répond souvent très bien à la chimiothérapie, avec des taux de guérison élevés dans les formes de risque standard. Mais ces traitements peuvent être lourds et provoquer des effets secondaires à court et à long terme, ainsi que des hospitalisations prolongées.

L’enjeu est donc de conserver l’efficacité du traitement tout en réduisant son intensité lorsque cela est possible. L’immunothérapie par rituximab pourrait permettre de remplacer une partie de la chimiothérapie chez certains patients et de diminuer ainsi la toxicité.

Le projet

INTER-B-NHL étudie la possibilité de réduire la toxicité du traitement du lymphome B non hodgkinien chez l’enfant en remplaçant une partie de la chimiothérapie par le rituximab chez certains patients. L’étude doit également rechercher de nouvelles méthodes diagnostiques et de suivi moins invasives. Le document prévoit plus de 12 pays participants et 300 patients.

INVESTIGATRICE: Dre Rita Khoueiry

CENTRE: IARC, Lyon

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2023

Introduction

Les gliomes diffus intrinsèques du tronc cérébral (DIPG) figurent parmi les tumeurs cérébrales les plus agressives de l’enfant. Leur localisation dans une région essentielle du cerveau et leurs caractéristiques biologiques particulières rendent leur traitement extrêmement difficile.

Pendant longtemps, la recherche a également été freinée par le manque de modèles expérimentaux capables de reproduire fidèlement la maladie. Les progrès récents des cultures 3D et des organoïdes permettent désormais d’étudier ces tumeurs dans des conditions plus proches de leur environnement réel et d’explorer de nouvelles vulnérabilités.

Le projet

EpiTarget-kids cherche à identifier de nouvelles vulnérabilités des DIPG en étudiant notamment les mécanismes épigénétiques qui contrôlent l’activation et la désactivation des gènes. Le programme associe analyses à l’échelle de la cellule unique, recherche de marqueurs épigénétiques et criblage de médicaments.

Avancées récentes

L’équipe a commencé à définir différentes populations cellulaires au sein des tumeurs, à tester certains mécanismes indispensables à leur survie et à préparer un criblage de plus de 1 600 composés.

INVESTIGATEUR: Dr Frank van Leeuwen

CENTRE: Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2023

Introduction

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est le cancer le plus fréquent chez l’enfant et l’adolescent. Si les traitements actuels permettent de guérir la majorité des patients, la leucémie aiguë lymphoblastique T reste particulièrement difficile à traiter lorsque la maladie résiste au traitement ou réapparaît.

Le nombre relativement faible de patients concernés dans chaque pays rend également difficile la réalisation d’études cliniques suffisamment importantes. Une collaboration internationale est donc essentielle.

Le projet

ATG4TALL s’appuie sur le consortium international ALLTogether afin de mieux comprendre les leucémies T résistantes ou en rechute et de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques personnalisées.

Le projet comprend la création d’une biobanque internationale, le développement de modèles de laboratoire dérivés des patients, une caractérisation moléculaire approfondie, l’utilisation de l’intelligence artificielle et de « jumeaux numériques », ainsi que le criblage de médicaments et de nouvelles combinaisons thérapeutiques.

Les données biologiques recueillies seront intégrées dans des modèles informatiques destinés à mieux identifier les vulnérabilités de la maladie et à explorer comment différents profils de leucémie pourraient répondre à différentes stratégies thérapeutiques. Les traitements les plus prometteurs pourront ensuite être testés dans les modèles développés par le consortium.

Avancées récentes

Le consortium a déjà mis en place une grande partie de l’infrastructure nécessaire au projet. Les accords permettant le partage des données et des échantillons entre les pays ont été conclus et les méthodes utilisées pour produire les modèles de laboratoire ont été harmonisées.

Au total, 44 modèles dérivés de patients ont déjà été créés, avec un objectif de 60 avant la fin du projet. Les premières analyses protéiques ont également été lancées et l’intégration des données nécessaires à la construction des « jumeaux numériques » est en cours.

INVESTIGATRICE: Dre Claudia Pasqualini

CENTRE: Gustave Roussy

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2025

Introduction

Le neuroblastome à haut risque reste l’un des cancers pédiatriques les plus difficiles à traiter. Lorsque la maladie ne répond pas suffisamment aux traitements initiaux ou récidive, les possibilités thérapeutiques restent limitées.

Chez certains patients, les cellules tumorales présentent des altérations du gène ALK, impliqué dans la croissance et la multiplication des cellules. Ces formes de neuroblastome peuvent être particulièrement difficiles à traiter et nécessitent de nouvelles stratégies thérapeutiques.

Le projet

L’essai clinique ACHILLES cherche à améliorer les résultats du traitement en intégrant le dinutuximab bêta, une immunothérapie qui aide le système immunitaire du patient à reconnaître et attaquer les cellules du neuroblastome.

Pour les patients dont la tumeur présente certaines altérations du gène ALK, le projet étudiera également l’ajout du lorlatinib, une thérapie ciblée dirigée contre cette anomalie.

Le projet associe ainsi immunothérapie et traitement ciblé afin de renforcer la réponse contre la tumeur et de progresser vers une prise en charge davantage adaptée aux caractéristiques biologiques de chaque patient.

INVESTIGATEUR: Dr Amaury Leruste

CENTRE: Institut Curie, Centre SIREDO

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2026

Introduction

Le sarcome d’Ewing est un cancer rare et agressif qui touche principalement les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. Lorsque la maladie s’est propagée au moment du diagnostic ou réapparaît après le traitement, les possibilités thérapeutiques deviennent beaucoup plus limitées.

Les cellules du sarcome d’Ewing peuvent produire certains fragments de protéines anormaux qui pourraient permettre au système immunitaire de distinguer les cellules tumorales des cellules normales. Cette particularité ouvre la voie au développement de vaccins thérapeutiques destinés à apprendre au système immunitaire à mieux reconnaître et attaquer la tumeur.

Le projet

THEODORA-B est un essai clinique européen de phase I/II qui évaluera un nouveau vaccin thérapeutique appelé Galsome-EwS chez des patients atteints de sarcome d’Ewing.

Le vaccin fournit à l’organisme des instructions permettant de produire une sélection de fragments caractéristiques de la tumeur. L’objectif est d’apprendre au système immunitaire à reconnaître ces signaux et à déclencher une réponse contre les cellules cancéreuses.

L’étude pourra inclure jusqu’à 45 patients âgés de 12 ans ou plus présentant une maladie en rechute ou résistante aux traitements, ainsi que certains patients à haut risque de rechute après le traitement standard.

La première partie de l’essai évaluera la sécurité, la dose appropriée et la capacité du vaccin à provoquer une réponse immunitaire. Si les résultats sont positifs, la deuxième partie étudiera son potentiel à retarder ou prévenir la progression de la maladie.

Le projet analysera également la réponse immunitaire des patients et recueillera des informations sur leur qualité de vie, l’expérience des familles et l’impact social du traitement.

INVESTIGATRICE: Dre Laura Broutier

CENTRE: Centre de Recherche en Cancérologie de Lyon

PROGRAMME: Fight Kids Cancer 2026

Introduction

Le sarcome synovial est une tumeur rare des tissus mous qui peut toucher les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. Lorsque la maladie est localisée, la chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie peuvent permettre d’obtenir de bons résultats. En revanche, lorsque la maladie s’est propagée ou réapparaît après le traitement, les possibilités restent beaucoup plus limitées.

La rareté de ce cancer constitue également un défi pour la recherche : il existe peu de patients et peu d’échantillons tumoraux disponibles. Chaque prélèvement est donc particulièrement précieux pour comprendre pourquoi certains patients répondent mieux que d’autres et quels traitements pourraient être les plus adaptés.

Le projet

MAX-SyS développe une plateforme européenne destinée à exploiter au maximum chaque échantillon de sarcome synovial provenant d’enfants, d’adolescents et de jeunes adultes.

À partir des tumeurs des patients, l’équipe créera de petits modèles de laboratoire permettant de tester rapidement différents médicaments. L’objectif est d’obtenir, en environ quinze jours, des informations susceptibles d’aider à orienter les décisions médicales lorsque les options thérapeutiques sont incertaines.

Le projet créera également une collection durable de modèles dérivés de patients afin d’étudier pourquoi certaines tumeurs répondent au traitement, pourquoi d’autres récidivent et quelles nouvelles associations thérapeutiques pourraient être intéressantes.

MAX-SyS prévoit de travailler sur 30 à 50 échantillons et de créer au moins 30 modèles de laboratoire. Le projet comparera également les tumeurs d’enfants, d’adolescents et de jeunes adultes afin de mieux comprendre pourquoi l’évolution de la maladie peut être différente selon l’âge et de contribuer à une personnalisation plus précise des traitements.

INVESTIGATEUR: Dr Jacques Grill

CENTRE: Gustave Roussy

ANNÉE: 2026

Le projet

RILVEGLIO est le premier essai clinique préparé à partir de la plateforme ELICIT. Il doit étudier une association entre une immunothérapie et un traitement ciblé chez des enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de gliomes de haut grade sélectionnés en fonction des caractéristiques de leur tumeur.